Piše: Društvo Viljem Julijan
V Društvu Viljem Julijan so ogorčeni nad nedavnim dogajanjem v Državnem zboru, kjer so poslanci vladajoče stranke na seji Komisije za peticije, človekove pravice in enake možnosti glasovali proti predlogu ustanovitve posebnega državnega sklada za redke bolezni, ki bi omogočal kritje stroškov zdravljenja najtežje bolnih otrok z novimi genskimi zdravili, tudi če ta še niso odobrena v EU, so pa odobrena denimo v ZDA. V društvu takšen sklad podpirajo, hkrati pa pozivajo odločevalce tudi k sprejetju zakona, ki bi omogočil vzpostavitev programa zgodnjega dostopa do zdravil za redke bolezni, kot imajo to že urejeno v nekaterih državah EU. Pri tem pa so sprožili tudi peticijo.
»Gre se za otroke z najtežjimi boleznimi, gre se za dečka Miloša, Jaka, Tita, Tjaža in druge, ki imajo tako hude bolezni, da si niti predstavljati ne moremo. Nova genska zdravljenja za otroke z redkimi boleznimi predstavljajo največje upanje, gre se za prva prava zdravljenja teh bolezni, ki zdravijo sam vzrok bolezni. Nismo samo globoko razočarani in prizadeti, ampak smo tudi ogorčeni, da lahko nekdo glasuje proti takšnemu predlogu, ki bi pomenil pomeni svetel žarek upanja za otroke z najtežjimi boleznimi, ki so drugače povsem neozdravljive. Gre se za redke genetske bolezni, za katere večinoma ne obstaja nobeno zdravljenje ali zdravilo, pri čemer se v zadnjih letih dogaja razvoj prvih genskih zdravil, ki pa v Sloveniji večinoma še niso dostopna,« pravi dr. Nejc Jelen, predsednik Društva Viljem Julijan, »leta 2023 je bilo v ZDA odobreno prvo zdravljenje za bulozno epidermolizo, izredno kruto redko genetsko bolezen kože, ki jo ima 6-letni Miloš. To zdravilo je bilo v začetku letošnjega leta odobreno tudi s strani Evropske agencije za zdravila EMA in je tako odobreno tudi v EU. Vendar pa ga Miloš v Sloveniji ne more dobiti, ker ZZZS smatra, da je predrago. Kako lahko potem kdo reče, da je za zdravljenje otrok z redkimi boleznimi v Sloveniji dobro poskrbljeno in da ne potrebujemo sklada oziroma mehanizmov, ki bi otrokom omogočala takojšen dostop do teh zdravil? Milošu bolezen povzroča nastajanje odprtih krvavih ran po celotnem telesu, prstki na rokah so se mu zaradi poškodovanosti tudi že trajno zlepili skupaj. Pogosto ima tudi življenjsko ogrožajoče okužbe, še nedavno je bil ponovno hospitaliziran, saj skozi velike rane v njegovo kri hitro pridejo bakterije, kar lahko privede tudi do sepse, ki je lahko usodna. Že od leta 2023 v našem društvu prosimo odločevalce, da Milošu omogočijo zdravljenje z Vyjuvekom v Sloveniji, vendar smo naleteli na gluha ušesa. Povezali smo se tudi z vodilno strokovnjakinjo in zdravnico za bulozno epidermolizo v Nemčiji, ki nam je povedala, da pri njih otroci prejemajo to zdravljenje. Posebnost genskega zdravljenja za bulozno epidermolizo je tudi v tem, da ga je potrebno redno in doživljenjsko nanašati na kožo in se v tem razlikuje od drugih genskih terapij, kot sta Zolgensma in Elevidys, ki jih bolnik prejme samo enkrat.«
Peticijo Društva Viljem Julijan, da naj država Milošu, Jaki, Titu in drugim otrokom z redkimi boleznimi omogoči zdravljenje z novimi genskimi zdravili za lahko podpišete tu:
V društvu izpostavljajo tudi primer genskega zdravljenja Elevidys za Duchennovo mišično distrofijo, ki je bilo v ZDA prav tako odobreno leta 2023, v EU pa še ni odobreno, tako da ga naši otroci ne morejo prejeti. »Zaradi tega smo Slovenke in Slovenci v začetku letošnjega leta z donacijami zbrali sredstva, da je lahko Matic odšel v ZDA, kjer je prejel to zdravljenje. Sedaj poteka zbiralna akcija za drugega fantka, Jaka, ki ima prav tako to bolezen. Zakaj moramo v Sloveniji za zdravljenje otrok zbirati zamaške in donacije? Čas je, da k temu pristopi država. Navadni državljani smo že neštetokrat pokazali, da imamo zlato srce, sedaj pa morajo vsaj kanček srčnosti pokazati tudi politika. Sramotno je, da se je lahko v parlamentu prejšnji teden zgodil takšen absurd in fiasko, da so poslanci vladajoče stranke, ki ima vso moč, da bi zadeve uredila, glasovali proti temu, da končno pristopimo k reševanju te problematike in malim borcem zagotovimo zdravila, ki jih nujno potrebujejo,« pravi Gregor Bezenšek, ustanovitelj Društva Viljem Julijan. »Elevidys je v ZDA odobrila državna agencija za zdravila FDA in to tudi pomeni, da je šlo skozi vse faze kliničnega preizkušanja varnosti in učinkovitosti. To zdravilo je do sedaj prejelo že okrog 1.000 otrok po vsem svetu, odobreno pa je tudi že v Izraelu, Katarju, Japonski in celo v Braziliji. Zakaj ga torej ne bi smeli prejeti tudi naši otroci?«
»Na Ministrstvo za zdravje smo v zadnjih letih že večkrat naslovili prošnje, da otrokom z redkimi boleznimi zagotovijo možnost zdravljenja z najnovejšimi genskimi zdravili, tudi če le-ta še niso odobrena v EU, so pa odobrena v ZDA. Pri tem pa smo z njihove strani vedno prejeli odgovor, da je za male borce pri nas dobro poskrbljeno in da so jim na voljo vsa zdravljenja. Zakaj potem Miloš ne prejme genske terapije, ki je celo odobrena v EU, zakaj moramo zbirati za Jaka?,« pravi dr. Nejc Jelen.
Da dostopnost do najnovejših zdravil za redke bolezni nikakor ni urejena priča tudi to, da so se na ZZZS odločili, da novo zdravilo za Duchennovo mišično distrofijo, ki je bila nedavno odobrena v EU, Vamoloron (Agamree), ne bodo odobrili vsem otrokom s to boleznijo, ker je po njihovem predrago. Vamoloron je t.i. sintetični kortikosteroid, ki lahko blaži nekatere simptome bolezni, njegova prednost pa je v tem, da ima manj hudih stranskih učinkov od klasičnih kortikosteroidov, ki jih prejemajo otroci z Duchennovo mišično distrofijo. Klasični kortikosteroidi imajo težke stranske učinke, med drugim povzročajo nižjo rast otroka, debelost, zmanjšanje kostne gostote in vplivajo na razvoj genitalij.
»Prišli smo torej v situacijo, ko nekateri otroci pri nas dobivajo boljša in drugi slabša zdravila, tretji pa jih sploh ne morejo dobiti, ker so za ZZZS predraga. Glede na to se nam vsekakor zdi smiselno in potrebno, da se ustanovi državni sklad za redke bolezni, ki bo omogočal dostopnost do najnovejših zdravljenj vsem otrokom. Sklad bi se lahko med drugim financiral tudi iz dobička bank in zavarovalnic. Samo banke v Sloveniji so imele v letu 2024 kar 1,2 milijarde € dobička, prav tako je imel dobiček ZZZS in sicer v višini skoraj 80 milijonov €. Glede na vse to iz srca verjamem, da je Slovenija sposobna zagotoviti kritje stroškov zdravljenja otrok z najhujšimi boleznimi z najnovejšimi zdravili,« pravi dr. Nejc Jelen
V društvu tudi predlagajo sprejetje zakona, ki bi omogočal nastanek programa zgornjega dostopa do zdravil za redke bolezni. »Po zgledu drugih Evropskih držav bi morali tudi v Sloveniji sprejeti zakon in vzpostaviti program zgodnjega dostopa oz. »early access«. Ta program bi skupaj s skladom za redke bolezni našim otrokom omogočal dostop do vseh najnovejših zdravil za redke bolezni, tudi v primerih, ko le-ta še niso odobrena v EU,« pravi dr. Jelen.
S srčnimi pozdravi,
dr. Nejc Jelen, predsednik Društva Viljem Julijan
