Piše: Peter Truden
Stroka zahteva takojšnje ukrepanje, saj tuji bolniki zdravilo v Ljubljani že dobivajo, slovenski otroci pa zaradi zavlačevanja postopka na ZZZS še kar čakajo. Starši so na robu zloma in v upanju na hitro spremembo že pisali ključnim slovenskim politikom.
V Sloveniji 12 dečkov z Duchennovo mišično distrofijo čaka na odločitev države in pristojnega ZZZS, ki zanje pomeni razliko med ohranitvijo hoje in nepovratno invalidnostjo. Kljub temu da je zdravilo givinostat (Duvyzat) že odobreno na evropski ravni in ga podpirajo vodilni slovenski strokovnjaki, financiranje še vedno ni odobreno. Starši opozarjajo, da čas nepovratno teče, odziva pristojnih pa ni.
Zaradi zastoja so se nedavno s pismom že obrnili tudi neposredno na predsednika vlade. Po njihovih besedah gre za časovno kritično situacijo, kjer vsak mesec pomeni trajno izgubo mišične funkcije, zato je potrebno ukrepati takoj.
Družina Trentelj Zadobovšek s sinom Titom, ki trpi za Duchennovo mišično distrofijo. Vir: osebni arhiv družine
Med starši je tudi Tina Trentelj Zadobovšek, ki opozarja, da lahko njen sin kmalu izgubi sposobnost hoje, s tem pa tudi možnost zdravljenja. Zdravilo je namreč namenjeno bolnikom, ki še lahko hodijo, saj klinične študije dokazujejo učinkovitost predvsem v tej fazi bolezni; ko otrok izgubi sposobnost samostojne hoje, napredovanje mišične okvare že doseže stopnjo, pri kateri terapija ne more več doseči enakega učinka in praviloma ni več indicirana. To pomeni, da vsak zamujen mesec zmanjšuje okno, v katerem bi zdravljenje še lahko upočasnilo propad mišic in ohranilo gibalne funkcije. Po njenih besedah je zato težko razumeti, zakaj sistem odlaša, medtem ko bolezen napreduje iz tedna v teden, zdravilo pa je na trgu prisotno, a se slovenskim dečkom odreka.
Posebej odmevno je ravno dejstvo, da se isto zdravilo že uporablja na Pediatrični kliniki v Ljubljani – vendar samo pri otrocih iz tujine. Njihovo zdravljenje financirajo matične države, slovenski bolniki pa zaradi neodločitve ZZZS ostajajo brez dostopa. Takšna situacija po mnenju staršev kaže na resno sistemsko neenakost, neenakopravnost in je diskriminatorna, zato z aktivacijo odpirajo tudi vprašanje odgovornosti odločevalcev.
Strokovnjaki s Pediatrične klinike v Ljubljani, med njimi prof. dr. Damjan Osredkar in doc. dr. Marko Pokorn, opozarjajo, da je zdravljenje strokovno utemeljeno in etično nujno. Poudarjajo, da lahko zdravilo upočasni napredovanje bolezni, saj deluje kot zaviralec histonskih deacetilaz, zmanjšuje kronično vnetje in fibrozo ter spodbuja regeneracijo mišic. Klinično učinkovitost zdravila potrjujejo rezultati klinične študije EPIDYS, ki je pokazala statistično značilno upočasnitev upada motoričnih funkcij. Po mnenju strokovnjakov bi z uvedbo zdravljenja bolnikom »kupili čas« in ohranili gibalne sposobnosti ter jim omogočili, da bi v prihodnje lahko dostopali do novih terapij, ki prihajajo na trg, kar je pri tej diagnozi ključnega pomena.
Predsednica Društva bolnikov z Duchennovo mišično distrofijo Slovenije Sanja Kogelnik opozarja, da so od vložene vloge minili meseci. Po njenem mnenju tako počasnega odločanja o zdravilu za hitro napredujočo bolezen ni mogoče označiti kot prednostne obravnave, kar sicer kot v utemeljitev pojasnjujejo na ZZZS. Starši se bojijo, da jih zaradi potencialnih stroškov zdravljenja nekdo ovira namensko. Poleg tega naj bi na naši največji zavarovalnici zadevo utemeljevali tudi z dejstvom, da je uporaba omejena tudi po drugih državah EU, kar ne drži, saj se po podatkih proizvajalca predstavljenih na strokovnih srečanjih po državah EU, prav s tem zdravilom, uspešno zdravi že več kot 1000 bolnih dečkov.
Primer po njihovem kaže širši problem odločanja v zdravstvu, kjer birokratski postopki in nerazumevanje prehitevajo nujnost zdravstvene oskrbe. Imamo tudi nov zakon o redkih boleznih, ki je pokazal celoten paradoks sistema. Kar je priznano s strani EME in se izpelje po pravilnem postopku naleti na težavo, kar pa s strokovnih krogov ni odobreno in mednarodno prepoznano kot učinkovito, pa se lahko sedaj odobri kar takoj. Starši so v skrbi za svoje otroke in na robu svojih zmogljivosti, zato pričakujejo takojšnje ukrepanje pristojnih, tudi ministrstva za zdravje.
“Naši otroci nimajo časa za birokracijo in prerekanja,” opozarjajo starši in dodajajo, da vsako nadaljnje odlašanje pomeni trajne posledice za otroke, ki bi lahko s primernim zdravljenjem dalj časa ohranili višjo kakovost življenja in osnovne življenjske funkcije.
